發文日期：中華民國101年10月2日
發文字號：署授食字第1011407759號
附件：總說明及修正對照表各1份
主旨：預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」。
依據：行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。
公告事項：
一、修正機關：行政院衛生署。
二、修正依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。
三、修正內容：新增認定3項適用「罕見疾病防治及藥物法」之藥物：
(一)「Carbaglu」，適應症為「(1)因N-acetylglutamate synthase deficiency缺失而引起的高血氨症；(2)isovaleric acidaemia造成之高血氨症；(3)methymalonic acidaemia造成之高血氨症及(4)propionic acidaemia造成之高血氨症」。
(二)「Tyvaso」，適應症為「WHO Group I 原發性肺動脈高血壓合併NYHA class III症狀」。
(三)「TOBI Podhaler」，適應症為「治療6歲以上(含6歲)囊狀纖維化症患者(cystic fibrosis)之肺部綠膿桿菌(Pseudomonas aeruginosa)感染」。
四、本案另載於本署全球資訊網站http：//www.doh.gov.tw，衛生署公告網頁，及行政院衛生署食品藥物管理局全球資訊網站（網址：http://www.fda.gov.tw）之「公告區」。
五、對於本公告內容如有任何意見或修正建議者，請於本公告刊登公報次日起10日內陳述意見或洽詢：
(一)承辦單位：行政院衛生署食品藥物管理局。
(二)地址：台北市南港區昆陽街161-2號。
(三)電話：（02）2787-7447。
(四)傳真：（02）2787-7498。
(五)電子郵件：ktlin@fda.gov.tw。
資料來源：行政院衛生署食品藥物管理局
